SMA İlacı Neden Çok Pahalı?

Zolgensma, spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan bir gen terapisidir. SMA, kas kaybına ve zayıflığına neden olan genetik bir hastalıktır. Zolgensma, eksik veya çalışmayan SMN1 genini değiştirerek hastalığın ilerlemesini durdurmayı hedefler.

SMA İlacı Zolgensma Neden Bu Kadar Pahalı?

Zolgensma’nın yüksek maliyetinin temel nedenleri şunlardır:

1. Hassas Tıp ve Kişiselleştirilmiş Tedavi: Zolgensma, kişiye özel genetik koduna yönelik bir ilaç olduğu için “hassas tıp” kategorisine girer. Bu tür tedaviler, geleneksel yöntemlere göre daha etkili kabul edilir ancak geliştirme ve üretim maliyetleri de oldukça yüksektir.
2. Gen Terapisi ve Üretim Zorluğu: Zolgensma, bir gen terapisi ilacıdır. Bu, hatalı veya çalışmayan bir geni değiştirmek için yeni bir genin hücrelere taşınmasını içerir. Bu işlem için adeno-ilişkili virüs 9 (AAV9) adı verilen bir vektör kullanılır. Vektörün içine yeni gen yerleştirilir ve vücuda infüzyon yoluyla verilir. Ancak, bu vektörlerin üretimi ve genin hücrelere taşınması oldukça karmaşık ve maliyetli bir süreçtir.
3. Ar-Ge ve Üretim Maliyetleri: Zolgensma gibi yenilikçi ilaçların geliştirilmesi ve pazarlanması uzun yıllar süren ve yüksek maliyetli bir süreçtir. Şirketler, bu maliyetleri karşılamak ve kâr elde etmek için ilaçların fiyatlarını yüksek tutmak zorunda kalabilirler.
4. Üretim Kapasitesi ve Ölçeklendirme Sorunları: Gen terapisi ilaçlarının üretimi henüz yeterince optimize edilmediği için üretim kapasitesi sınırlıdır. Bu da maliyetleri artırır. Berkeley Lights CEO’su Eric Hobbs’un dediği gibi, “Üretim süreci nedeniyle şu anda dünyada nadir veya ultra nadir hastalıklar dışında bir şeye hizmet edecek kadar üretim kapasitesi yok.”

Gen Terapisinde Yeni Dönem: Daha Hızlı, İyi ve Ucuz İlaçlar

Antikor tedavilerinde olduğu gibi, hücreleri kullanarak ürün elde etmek ve büyük ölçekli biyoreaktörlere geçmek gen terapisinde mümkün olmuyor. Çünkü gen terapisinde kullanılan viral vektörler, onları üreten hücreleri öldürmek isteyen virüslerdir. Bu virüslerin DNA’sı değiştirilerek insan hücresine girmeleri güvenli hale getiriliyor, ancak bu süreç oldukça pahalı.

Berkeley Lights adlı dijital hücre biyolojisi şirketi, bu soruna çözüm bulmak için çalışıyor. Şirket, geliştirdiği platform sayesinde kararlı AAV (Adeno-İlişkili Viral) ve LV (Lentiviral) vektör üreten hücre hatları oluşturmayı başardı. Bu, gen terapisi için gerekli olan viral vektörleri daha verimli bir şekilde üretmek anlamına geliyor.

Platform nasıl çalışıyor?

Berkeley Lights Platformu, AAV’yi ifade etmek için gerekli tüm genlerle çiplerin kalemlerini çekirdeklendirmenizi sağlıyor. Ancak bir “tetikleyici” eklenene kadar AAV ifadesi başlamıyor. Daha sonra, hücreyi çoğaltmak için klonlama yeteneği kullanılıyor. Ana hücre hattını tetikleyiciden korumak için de özel bir kalkan teknolojisi geliştirilmiş.

Hücreler, viral üretimi tetiklemek için bir indükleyiciye maruz bırakıldığında ölüyor. Platform, kırmızı bir kanalda bu indüklenmiş hücrelerden gelen gerçek fiziksel virüsün ölçümünü yapmanızı sağlıyor. Yeşil bir kanalda ise, bu virüslerin hastalara enjekte etmek için ilgilenilen DNA’yı içeren kısmını ölçebiliyorsunuz.

Buradaki en önemli nokta, sadece büyük miktarda virüs üretmekle kalmayıp, aynı zamanda doğru DNA’yı içeren virüsleri üretmek. Berkeley Lights Platformu, bu kalite kontrolünü de sağlıyor. Kalkan teknolojisi sayesinde, indükleyiciye hiç maruz kalmamış ve hayatta olan ana hücreler seçilebiliyor.

Kaynak